阿尔茨海默病药物 Lecanemab 获得 FDA 全面批准,医药领域的一件大事

阿尔茨海默氏症是一种毁灭性的疾病,会夺走个人的个性、自主权,并最终夺走生命,而一种行之有效的减缓阿尔茨海默氏症进展的治疗方法长期以来一直遥不可及。

但在接下来的一年内,阿尔茨海默氏症患者可能不仅可以获得一种这样的治疗,而是两种。

阿尔茨海默病治疗的新时代于本周开始,美国食品和药物管理局完全批准了一种新的阿尔茨海默病药物 Lecanemab,该药物由其制造商卫材 (Eisai) 以 Leqembi 品牌销售。记忆诊所已经报告称,患者对新疗法的好奇心越来越大,他们预计在 FDA 最终批准后,兴趣只会增加。

在接下来的几周内,另一种候选治疗药物 donanemab 也有望获得新的临床试验结果,该药物已经取得了令人印象深刻的初步结果。

就在两年前,阿尔茨海默病界还处于混乱之中。一种名为 aducanemab 的早期药物,其品牌名为 Aduhelm,其临床试验结果令人失望,但 FDA 不顾其科学顾问的反对,仍然决定对该药物给予“加速批准”,该药物的门槛较低等待批准,并保留用于解决未满足需求的药物。这场争议给药物治疗蒙上了一层阴影,医疗保险的覆盖范围严重受限,曾经希望取得突破的治疗方法几乎没有开出处方。

该领域的工作人员描述了一个自相矛盾的社区,因为一些倡导团体推动更多地获得阿杜卡奈单抗,尽管许多临床医生仍然不相信。

Lecanemab 可以提供一个新的开始。临床数据似乎更有希望。FDA 的顾问上个月批准了该法案。donanemab 的初步结果似乎更令人印象深刻,尽管它们需要在即将发布的报告中得到证实。

对于医疗服务提供者和患者来说,这仍然是一个充满忧虑的时刻。这些治疗方法需要在开处方前对患者进行广泛的评估,在给药过程中定期输注,并随着时间的推移进行仔细监测以发现潜在的危险副作用——所有这些对美国卫生系统来说都是一个挑战。没有足够多的医生接受过护理记忆问题患者的培训。输液中心不够。医疗保险涵盖了一些可用于识别可能从 Lecanemab 中受益的患者的扫描,但不涵盖其他扫描。

宾夕法尼亚州记忆中心的临床神经学家桑吉夫·瓦什纳维(Sanjeev Vaishnavi)正在帮助领导其规划工作,他说,后勤方面的挑战可能会令人畏惧。该中心有时会列出长达数月的等待名单,这些患者寻求的专业护理超出了初级保健医生的能力。如果对lecanemab的需求很高,新患者最终可能会等待数年——此时,他们可能不再从该药物中受益。

“我认为问题是,我们如何及时向合适的人提供适当的护理?” 瓦什纳维表示,他担心患者最终可能“陷入官僚主义的泥潭”。

尽管如此,他说,“这是一个激动人心的时刻。”

至少有 600 万美国人患有阿尔茨海默病。虽然只有一小部分人可能从乐卡奈单抗中受益,但它为这些患者及其家人以及未来几年随着国家人口老龄化而出现的许多阿尔茨海默病患者带来了巨大的希望。这种疾病的独特之处不仅在于其流行程度,还在于其作用方式。随着时间的推移,它会磨损一个人的个性和自我意识。最终,它是100%致命的。

科学已经找到了有效的治疗方法;几十年来,潜在的突破会显示出希望,然后就会熄灭。近年来,这些失败导致一些研究人员对大多数阿尔茨海默病研究的整个前提提出质疑,尽管乐卡奈单抗可能被证明是对推动药物开发的淀粉样蛋白假说的一种验证。

宾夕法尼亚大学记忆中心的联合主任杰森·卡拉维什 (Jason Karlawish) 将他的同事、患者及其家人描述为“穿越危险的海洋后终于到达陆地的旅行者”。

“我宁愿呆在这个地方,也不愿呆在两三年前的地方,”他告诉我。“这就是我们几十年来一直在等待的。”

FDA 批准的新阿尔茨海默病药物 Lecanemab 解释说

Lecanemab 不能治愈阿尔茨海默病。患者的病情仍会恶化,但不会那么快。对于某些仍处于疾病早期阶段的患者来说,这种药物似乎可以减缓认知功能的丧失,为他们赢得数月甚至更多的与家人和亲人相处的美好时光。

这是科学家多年来一直未能实现的突破。不过,患者具体能接受多长时间会有所不同,而且长期影响仍然未知。去年 9 月公布的一项针对 1,800 名患者的临床试验发现,lecanemab 在 18 个月内平均减缓了认知能力下降 27%。

目标是减缓从轻度认知障碍(通常是阿尔茨海默病的第一个公认阶段)到痴呆(更严重的认知功能丧失)的衰退速度。Karlawish 说,他这样解释了 Lecanemab 对患者的影响:在为期 18 个月的研究中,服用安慰剂的患者中有 33% 的患者病情发展到了更晚期,但服用 Lecanemab 的患者中有 22% 的患者病情发展到了更晚期。

在疾病的早期阶段,患者通常看起来和感觉就像他们自己一样。在最近与卡拉维什的一次谈话中,一位阿尔茨海默病患者的丈夫告诉他,在描述他现阶段的妻子时,“苏珊仍然是苏珊。” (苏珊是化名。)

“对他来说,让苏珊保持静止的想法非常有价值,”卡拉维什告诉我。“但有些人会对我说,‘我的妻子不再是我的妻子了。’” 我不知道他们会如何看待减缓进展。”

这是 Lecanemab 的第一个限定条件:它只会帮助处于疾病早期“轻度”阶段的患者。对于已经取得进展的人来说,等待批准可能是苦乐参半。家庭之间的态度很复杂。宾夕法尼亚大学与护理人员一起工作的社会工作者艾莉森·林恩(Alison Lynn)表示,她最近与一位既是医生又是阿尔茨海默氏症患者丈夫的男子进行了交谈。他说他不希望他的妻子服用这种药物。

用他的话来说,“我们现在都在受苦。我为什么要让痛苦持续更长时间?” 林恩说道。“我认为这对他来说并不是一件容易说出来的事情。”

但即使对于乐卡奈单抗可能适合的患者,也存在一些限制。临床试验中大约五分之一的患者出现脑肿胀或出血。在少数情况下,症状很严重,并导致至少三人死亡。尽管如此,FDA 的科学顾问此前认为 aducanemab 的风险不值得,但对 Lecanemab 却得出了相反的结论。毕竟,阿尔茨海默病是一种绝症。尽管如此,医生仍需要向患者解释风险并注意副作用。

部分原因是这种需求,lecanemab 不会成为一种简单的为患者提供的药物,而 FDA 批准释放的需求只会进一步给医疗保健提供者带来压力。与 aducanemab 的加速批准相反,完全批准应该会导致医疗保险更容易地覆盖该药物。但对于每一位走进门询问乐卡奈单抗的患者来说,在开药之前都需要采取多个步骤,而在治疗开始后还要遵循另一个复杂的过程。

关于服用 Lecanemab 处方,患者应该了解什么

对于对 Lecanemab 感兴趣的患者,第一步是筛查。

瓦什纳维说,初级保健医生可能有助于识别因严重受损而无法符合资格的患者。但他们通常无法进行区分正常认知衰老和轻度认知障碍所需的密集测试,而轻度认知障碍将使患者成为 Lecanemab 的候选者。这些人通常会去宾夕法尼亚记忆中心这样的诊所。

认知功能测试后,患者将需要进行身体扫描,以确保其症状没有其他原因或脑出血的高风险,并确定该药物针对的生物标志物淀粉样斑块。宾夕法尼亚大学还将进行基因检测,以确定不太可能受益且出现严重副作用风险较高的患者。

对于接受 Lecanemab 处方的患者,他们会定期回到诊所。每两周输注一次(有一定的余地),持续 30 至 60 分钟。对于前几次输注,患者可能需要停留更长时间以监测任何不良反应。

他们还需要定期进行脑部扫描,以确保没有肿胀或出血的迹象,因为出现副作用的患者通常没有任何外在症状。最重要的是,对于那些自己确实出现一些相关症状的患者,将会进行一些未知数量的计划外核磁共振检查。对于出现副作用的患者,可能需要暂停治疗。有些人可能永远无法重新服用药物,但如果进一步检查显示他们的问题已经稳定或逆转,其他人就可以。

这将是一场后勤噩梦。管理员将玩一场永无休止的俄罗斯方块调度游戏。Vaishnavi 表示,输液可以提前或推迟一周,但这就是其灵活性的程度。他们只能猜测他们会看到多少需求,在可预见的未来,他们将接待大多数需要这种药物的患者,因为专门的诊所最适合进行输注。

未来,希望其他诊所能够更容易地使用 Lecanemab,也许有一天,患者可以在家中进行治疗。但当这种药物今年夏天上市时,像宾夕法尼亚大学这样的诊所可能会遇到瓶颈,因为他们是少数能够适当提供这种药物的诊所之一。

瓦什纳维表示,即使在那里,考虑到监测副作用所需的工作量很大,他们也可以雇用更多的临床医生——医生、医师助理和执业护士。他们还需要承担额外的行政工作,因为医疗保险将要求提供者将患者登记在案,并报告他们看到的现实世界结果。

卡拉维什说:“我们没有针对这些药物的适当医疗保健系统。”他警告说,“道路上会遇到很多坎坷”。

阿尔茨海默氏症治疗的这一关键时刻既为患者带来了新的希望,也为医疗保健系统带来了现实检验,该系统一直在努力充分利用新药来治疗影响数百万美国人的疾病。

“每个人都对此感到兴奋,”林恩说。“这很令人兴奋,但也令人担忧。”

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